Preview

Acta Biomedica Scientifica

Расширенный поиск

Опыт применения лумакафтора/ивакафтора у детей с муковисцидозом в Астраханской области

https://doi.org/10.29413/ABS.2022-7.4.12

Полный текст:

Аннотация

Обоснование. Таргетная терапия у больных муковисцидозом, целью которой является восстановление функции белка муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости, на сегодняшний день является революционной в терапии заболевания. Первым препаратом, доступным в России для лечения больных с данным генетическим заболеванием, является лумакафтор/ивакафтор (Оркамби®), который был зарегистрирован 2 декабря 2020 г.

Цель исследования. Изучить эффективность препарата лумакафтор/ ивакафтор в течение 12 недель приёма у детей в Астраханской области.

Материалы и методы. Представлен клинический опыт применения препарата Оркамби® у 3 детей с генотипом F508del/F508del и тяжёлым течением муковисцидоза в течение 12 недель. Согласно дизайну исследования оценивались такие показатели, как индекс массы тела, показатели функции внешнего дыхания, характер микробиоты дыхательных путей, уровень хлоридов в потовой жидкости и панкреатической эластазы в кале, а также динамика биохимических показателей крови. Обследование осуществлялось в декретированные протоколом исследования сроки: перед началом терапии, через 2, 4 и 12 недель лечения.

Результаты. У двух пациентов наблюдалось снижение показателей потового теста на 11 и 19 ммоль/л от исходного уровня, статистически значимый прирост показателей форсированной жизненной ёмкости лёгких.

У одного пациента было зарегистрировано нежелательное явление в виде повышения активности печёночных трансаминаз, что явилось основанием для прекращения приёма препарата.

Заключение. Краткосрочный опыт применения патогенетической терапии препаратом лумакафтор/ивакафтор у детей в Астраханской области продемонстрировал как ожидаемое влияние на работу хлорного канала, так и возможность побочных эффектов, способных привести к отмене препарата.

Об авторах

А. Р. Косарева
ФГБОУ ВО «Астраханский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия

Косарева Анастасия Романовна – студентка 5-го курса лечебного факультета

414000, г. Астрахань, ул. Бакинская, 121



O. А. Башкина
ФГБОУ ВО «Астраханский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия

Башкина Ольга Александровна – доктор медицинских наук, профессор, ректор, заведующая кафедрой факультетской педиатрии

414000, г. Астрахань, ул. Бакинская, 121



Д. Ф. Сергиенко
ФГБОУ ВО «Астраханский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия

Сергиенко Диана Фикретовна – доктор медицинских наук, профессор кафедры факультетской педиатрии 

414000, г. Астрахань, ул. Бакинская, 121



Список литературы

1. Капранов Н.И., Каширская Н.Ю. Муковисцидоз. M.: Медпрактика-М; 2014.

2. Clinical and functional translation of CFTR. URL: https://www.CFTR2.org [date of access: 01.02.2022].

3. De Boeck K, Amaral MD. Progress in therapies for cystic fibrosis. Lancet Respir Med. 2016; 4(8): 662-674. doi: 10.1016/S22132600(16)00023-0

4. Derichs N. Targeting a genetic defect: cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulators in cystic fi osis. Eur Respir Rev. 2013; 22(127): 58-65. doi: 10.1183/09059180.00008412

5. Middleton PG, Mall МА, Dřevínek P, Lands LC, McKone EF, Polineni D, et al. Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor for cystic fibrosis with a single Phe508del allele. N Engl J Med. 2019; 381(19): 18091819. doi: 10.1056/NEJMoa1908639

6. Амелина Е.Л., Красовский С.А., Усачева М.В., Крылова Н.А. Патогенетическое лечение муковисцидоза: первый клинический случай в России. Пульмонология. 2017; 27(2): 298-301. doi: 10.18093/0869-0189-2017-27-2-298-301

7. Амелина Е.Л., Красовский С.А., Шумкова Г.Л., Крылова Н.А. Таргетная терапия муковисцидоза при генотипе F508del/F508del. Пульмонология. 2019; 29(6): 235-238. doi: 10.18093/08690189-2019-29-2-235-238

8. Кондратьева Е.И., Амелина Е.Л., Чернуха М.Ю., Шерман В.Д., Красовский С.А., Каширская Н.Ю. и др. Обзор клинических рекомендаций «Кистозный фиброз (муковисцидоз)» (2020). Пульмонология. 2021; 31(2): 135-146. doi: 10.18093/08690189-2021-31-2-135-146

9. Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, et al. Lumacaftor-ivacaftor in patients with cystic fibrosis homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015; 373(3): 220-231. doi: 10.1056/NEJMoa1409547

10. McNamara JJ, McColley SA, Marigowda G, Liu F, Tian S, Owen CA, et al. Safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of lumacaftor and ivacaftor combination therapy in children aged 2–5 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: An open-label phase 3 study. Lancet Respir Med. 2019; 7(4): 325-335. doi: 10.1016/S2213-2600(18)30460-0

11. Connett GJ. Lumacaftor-ivacaftor in the treatment of cystic fibrosis: Design, development and place in therapy. Drug Des Devel Ther. 2019; 13: 2405-2412. doi: 10.2147/DDDT.S153719

12. Konstan MW, McKone EF, Moss RB, Marigowda G, Tian S, Waltz D, et al. Assessment of safety and effi y of long-term treatment with combination lumacaftor and ivacaftor therapy in patients with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation (PROGRESS): A phase 3, extension study. Lancet Respir Med. 2017; 5(2): 107-118. doi: 10.1016/S2213-2600(16)30427-1

13. Ratjen F, Hug C, Marigowda G, Tian S, Huang X, Stanojevic S, et al. VX14-809-109 investigator group. Efficacy and safety of lumacaftor and ivacaftor in patients aged 6–11 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: A randomised, placebocontrolled phase 3 trial. Lancet Respir Med. 2017; 5(7): 557-567. doi: 10.1016/S2213-2600(17)30215-1

14. Chilvers MA, Davies JC, Milla C, Tian S, Han Z, Cornell AG, et al. Long-term safety and efficacy of lumacaftor-ivacaftor therapy in children aged 6–11 years with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation: A phase 3, open-label, extension study. Lancet Respir Med. 2021; 9(7): 721-732. doi: 10.1016/S22132600(20)30517-8

15. Hoppe JE, Chilvers M, Ratjen F, McNamara JJ, Owen CA, Tian S, et al. Long-term safety of lumacaftor-ivacaftor in children aged 2–5 years with cystic fi osis homozygous for the F508del-CFTR mutation: A multicentre, phase 3, open-label, extension study. Lancet Respir Med. 2021; 9(9): 977-988. doi: 10.1016/S2213-2600(21)00069-2

16. Graeber SY, Dopfer C, Naehrlich L, Gyulumyan L, Scheuermann H, Hirtz S, et al. Effects of lumacaftor ivacaftor therapy on cystic fibrosis transmembrane conductance regulator function in Phe508del homozygous patients with cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2018; 197(11): 1433-1442. doi: 10.1164/rccm.201710-1983OC


Рецензия

Для цитирования:


Косарева А.Р., Башкина O.А., Сергиенко Д.Ф. Опыт применения лумакафтора/ивакафтора у детей с муковисцидозом в Астраханской области. Acta Biomedica Scientifica. 2022;7(4):101-108. https://doi.org/10.29413/ABS.2022-7.4.12

For citation:


Kosareva A.R., Bashkina O.A., Sergienko D.F. Experience of using lumacaftor/ivacaftor in children with cystic fibrosis in the Astrakhan region. Acta Biomedica Scientifica. 2022;7(4):101-108. (In Russ.) https://doi.org/10.29413/ABS.2022-7.4.12

Просмотров: 344


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 2541-9420 (Print)
ISSN 2587-9596 (Online)